एउटी जीन सम्पादनमा क्रान्ति भइरहेको छ – र यसको भन्दा अगाडि डेभिड लियु हो, एक अमेरिकी आणविक जीवविज्ञानी अभूतपूर्व सटीकताका साथ जीवनका कारणहरू लेखिरहेका छन्। मिट र हार्वर्डको व्यापक संस्थानका प्राध्यापक लियूले शनिबारको जीवनसाथीलाई बिहानी विज्ञानको एक सफलता पुरस्कार प्रदान गरे: एक जनाले अगाडि वर्षहरुमा औषधीको जीवनलाई निरन्तर सुधार गरेको छ।
उनले एएफपीपीलाई कुल रार्गन भ्यालीइल उपत्यका-स्थापित पुरस्कारका लागि लस एन्जलस समारोह भन्दा बढी कुरा गरे। उनले आफ्नो कामको लागि “आधार सम्पादन” र “सेन्स सम्पादनमा कामका लागि $ million लाख प्राप्त गर्नेछन् र यसलाई आफ्नो परोपकारी फाउन्डेशनको समर्थन गर्न अधिकांश चीजहरू दान गर्ने योजना बनाउनेछ। “हाम्रो छनौटको नयाँ अनुक्रममा छनौट गर्नेको डीएनए अनुक्रमलाई परिवर्तन गर्ने क्षमता एक मौलिक रूपमा धेरै शक्तिशाली क्षमता हो,” हार्ड औषधीले मात्र प्रयोग गर्ने तरिकाहरू तर क्षेत्रहरू।
कोड सच्याउँदै
डीना चार रासायनिक “पत्रहरू” बाट बनेको छ – अनन्तसम्म, यस अनुमानको आधारहरू, यस अनुरूप आधारहरू, हालसालै मानव रोगहरू, अझै एक सीमित संख्यामा कम गर्न सक्दछ। क्रिस्कुल-CAS9, पनि गाउँकुती टेक्नोलोजीले 2020 मा नोबेल पुरस्कार कमायो जसले नोबेल पुरस्कार कमायो। यसले डीएन हेलिक दुबै स्ट्रेन्डलाई काट्छ, यसलाई सही जीनको सट्टामा बाधा पुर्याउँछ, जबकि प्रक्रियाले नयाँ त्रुटिहरू परिचय गराउन सक्छ।
“आनुवंशिक रोगहरूको लागि आवश्यक गन्जम सम्पादन प्रयोग गर्न सक्षम हुनुमा धेरै जसो केसहरूमा डैन मिशेल सच्याउने तरिकाहरू, जीनलाई बाधा पुर्याउने तरीकाका छन्,” लियुले भने। त्यो अन्तर्दृष्टिले उनको ल्याब सम्पादन विकास गर्न को लागी, जसले जातीय ऑनसी प्रोटीन प्रयोग गर्दछ – असक्षम पारिएको छ – एक अक्षर स्टेशनहरू – उदाहरणका लागि C मा।
परिवर्तनलाई उल्टाउँदै – t बाट सी वा g – g – कडा थियो। LIU को टोलीले पूर्ण रूपमा नयाँ एन्जाइमहरू द्वारा चुनौती पार गर्यो। यी आधार सम्पादकहरूले अब percent0 प्रतिशत उत्परिवर्तनको लागि सच्याउन सक्छन् जुन आनुवंशिक रोगहरू निम्त्याउन सक्छ। टेक्नोलोजी पहिले नै कम्तिमा 1 14 क्लिनिकल परीक्षणहरूमा नै छ।
ती मध्ये एकमा, किरण, किरापटिक्स – जुन लोयू सह-स्थापित – यो सुनेको घोषणा गर्यो, फोक्सो र कलेजोको साथ, एकल औषधि संक्रमणले। जबकि परम्परागत जीन उपचारहरू प्राय: उनीहरूको वरिपरिको गल्ती जीन वा उनीहरूको वरिपरि काम, आधार सम्पादना आफै मर्मत गर्दछ। “यो पहिलो पटक थियो कि मानिसहरूले एक उत्कृष्टताको बारेमा सच्याएका छन् जसले बिरामीमा आनुवंशिक रोग निम्त्याउँदछन्,” लिवीले भने।
सिस्टिक फाइब्रोसिस आशा
आधार सम्पादन गर्दै, चाँडै dibled “क्रिष्टर 2.0,” प्रत्येक उत्परिवर्तन गर्न सक्दैन। लगभग 100,00,000 ज्ञात रोग निम्त्याउने उत्कटता यसको पहुँचबाट बाहिर रहन्छ, हराइरहेको वा अतिरिक्त अक्षरहरू द्वारा भएकाहरू सहित। टूलबिट विस्तार गर्न, लियूको प्रयोगशाला 201 on मा प्राइम सम्पादन सुरु भयो – सुधार गरिएको दृश्यहरूको साथ फोरम डीएनएसको सम्पूर्ण भाग बदल्न सक्ने एक विधि। यदि क्रिसीप्चर जस्तै डीएनए घटाईएको छ भने, र बेस सम्पादकहरू प्रत्येक अक्षरहरू सुधार्न पेन्सिल प्रयोग गर्दैछन्, तब प्राइम सम्पादन भनेको एक शब्द प्रोसेस्को “फेला पार्नुहोस्” समारोहको बराबर हो।
यस उपकरण सिर्जना गर्दा सफलताकारीहरूको श्रृंखलाहरू लुइस टोलीले “साना चमत्कारहरू” को रूपमा वर्णन गर्दछ। नतिजा हुन्छ, उनले भने, “हामीले मानव जीनोम सम्पादन गर्ने सबैभन्दा बहुमूल्य तरिका।” लक्षित मध्ये एक लक्ष्य र उनको टीम पहिले नै प्राइम सम्पादनको साथ अनुगमन गरिएको छ: एक साझा फाइबेटिक रोग, सामान्यतया तीन हराएको डीएनए अक्षरहरू जसले मोट बलगम बिरूवाको कारणले गर्दछ जुन मोट ब्रिटिंग डीएनए-को कारणले। लियूको प्रयोगशालाले आफ्नो काम स्वतन्त्र रूपमा पहुँचयोग्य बनाएको छ, जुन हजारौं लाबले हजारौं ल्याण्डको दशौं ल्याण्डहरूद्वारा प्रयोग गरिएको गैर-एक गैर-एकल पुस्तकालयको माध्यमबाट डीएनओ लाइब्रेन्टहरू साझा गर्दछ। “हामीले बनाएको विज्ञान – जुन एक अन्ततः समाजले पेश गरेको छ, सरकार र दाताहरु मार्फत – अन्ततः समाजलाई फाइदाको लागि फिर्ता जान्छ।”
यस बर्षको बिच्छेद पुरस्कार अमेरिकी विज्ञानको लागि एक विशेष क्षणमा आउँदछ, जुन राष्ट्रपति डोनाल्ड ट्रम्पको सरकारले स्वास्थ्यको लागि शुल्क (NIH) को राष्ट्रिय संस्थान जस्ता संस्थाहरूको लागि। “एनआईएच यो देशको लागि मात्र होइन तर विश्वका लागि मात्र भएको खजाना हो,” लियू भन्छन्। “यस देशको विज्ञानलाई सहयोग पुर्याउने मनलाई सुनाउन खोज्दै हुनुहुन्छ तपाईंको बीज जलाउँदै।” – एएफपी
